诺诚健华(香港联交所代码:09969)于2月22日宣布,布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症(Primary Immune Thrombocytopenia, ITP)II期临床研究在中国完成首例患者给药。
原发免疫性血小板减少症又称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,其特点是外周血血小板计数减少,导致淤伤和出血风险增加[i]。ITP主要发病机制是血小板自身免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。
只有约70%的患者对一线治疗有反应,仍有部分患者治疗无效或复发,因此有必要探索新的治疗靶点。通过抑制BTK可抑制 B 细胞活化和自身抗体产生,从而减少血小板破坏。
相关研究表明,成人 ITP 年发病率为每10万人约2—10人[ii],[iii],60岁以上老年人是高发群体,育龄期女性略高于同年龄组男性。
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